Leczenia chorób za pomocą terapii genowej

Wielu ekspertów zgadza się, że leczenie chorób przez terapię genową - to nie tylko przełom naukowych w medycynie z końca XX wieku, ale także farmakoterapia nurtu dwudziesty pierwszy wiek. Do tej pory na całym świecie istnieje około czterystu projektów, które mają na celu leczenia genów. Jest to możliwe podejście, czy to tylko fantazja?

Po raz pierwszy metoda terapii genowej zostało zastosowane w Stanach Zjednoczonych w 1990 roku, gdy sprawa jest cztero-letni chłopiec. Ponieważ geny leczenie nadal się rozwijać, wielu pacjentów, to podejście zostało zastosowane, jednak terapia genowa jest dziś tylko na wczesnym etapie i będzie musiał spędzić wiele więcej lat, aby ją poprawić. Niefortunne przykładem była śmierć jednego z pacjentów w Stanach Zjednoczonych, którego choroba wątroby, terapia genowa zostało przeprowadzonych, po których wiele zgodzili się, że metoda nadal wymaga długiego i starannego opracowania.

Po drodze większość odkryć naukowych zawsze stała i będzie stać nieudanych przykładów, które jednak nie zaprzecza, że ​​samo odkrycie nie ma prawa do istnienia. Odnosi się to zwłaszcza do przypadku niespokojnych leczyć ludzi z poważnymi chorobami zagrażającymi życiu. Leczenie genów na ogół zawiera się szereg metod terapeutycznych, które są oparte na przeniesieniu do pacjenta materiału genetycznego. W teorii, uważa się, że metoda terapii genowej można stosować dużo różnych chorób ludzkich. Na przykład, dla wielu jest to nadzieja w leczeniu chorób zakaźnych, nowotworów, chorób neurologicznych, ale lista jest długa i na. Jednym z głównych warunków jest to pełna znajomość które geny są najważniejsze w leczeniu danej choroby. Leczenie chorób monogenicznych przy użyciu terapii genowej może być zaplanowane w oparciu o wiedzę na temat funkcji genu ma zostać skorygowany, to nawet nie stało się koniecznością, aby wiedzieć patogenezy choroby.

Leczenie niedoboru odpornościowego, na przykład, obejmuje transplantację szpiku kostnego dawcy. Według niektórych badań, które zostały przeprowadzone w tej samej Ameryce, terapia genowa 16 dzieci w 14 przypadkach wykazały dobre wyniki, a system odpornościowy został odzyskany. Uważa się, że w leczeniu chorób (zwłaszcza w odporności) za pomocą terapii genowej, w sposób bezpieczny i całkowicie zilustrowane w przypadku, gdy dawca przeszczepu nie można znaleźć.

Do tej pory aktywnie bada możliwości leczenia chorób przy użyciu terapii genowej w różnych zaburzeń immunologicznych, wiele rodzajów białaczki, talasemia, Adrenoleukodystrofia i innych. Co więcej, w ostatnich latach przełom w tej dziedzinie, po prostu szybki i to jest oczywiste dla wszystkich specjalistów. Oczywiście, nie bez trudności spowodowanych niewłaściwym wyborem odpowiednich genów, jak również efektów terapeutycznych do nich. Czasami błędy związane z nieprawidłowym doborze pożądanego System przenoszenia pożądanych genów do komórek.

Nieubłaganie rośnie liczba dzieci urodzonych z poważnymi wadami genetycznymi. odchylenie dziedziczny często może prowadzić do zaburzeń psychicznych, fizycznych, niekiedy do śmierci. Trudność polega na tym, że większość znanych chorób dziedzicznych nie posiada skutecznego leczenia, jako taki, nie został jeszcze znaleziony. Jednakże fakt, że dopiero niedawno wydawało się niemożliwe dla wielu, teraz wraca do życia: od chorób dziedzicznych oszczędza na podawaniu pacjentowi u zdrowych egzemplarzy miejscu DNA.

Leczenie chorób, które są utrzymywane za pomocą terapii genowej wiele technik i metod. Geny są wprowadzane w jajku lub spermy, komórki zarodków już w początkowej fazie jego rozwoju, a także komórek somatycznych. Jednak w niektórych przypadkach, jest to kwestia o etycznej stronie obudowy, czy dana osoba ma prawo do ingerowania w jego własnej ewolucji. Być może zmiany w puli genowej więcej szkody niż pożytku później teraz? Dyskusje na ten temat są nadal w toku, a najwyraźniej nie ustępują przez dłuższy czas.

Wyjściem z sytuacji znajdą zastosowanie właściwego podejścia. Na przykład, pacjent może być podawany kopię genu, wymiana wadliwej funkcji, ale uratował gen - to się nazywa terapia zastępcza.

Korygowania lub korekta terapia Ogólnie byłoby najbardziej idealną metodą, w której normalna kopia genu faktycznie zastępuje wadliwy gen. Jednak ta metoda dzisiaj ma bardzo niską sprawność, wymagające dalszych badań w tym kierunku.

Pomimo faktu, że w początkowym etapie, kiedy geny leczenie było jeszcze tylko teorią, terapię genową, którego celem jest pozbycie chorób dziedzicznych, jednak specjaliści następnie przeprowadzono wiele działań w celu leczenia innych chorób, takich jak rak. W genu raka uszkodzenie stosowane od razu, ale po jakimś czasie. W bogatych krajach, które są dobrze wyposażone technicznie i wykorzystują najnowsze metody badań, leczenie geny zawarte w coraz częstego używania. Jednak nie wszystkie operacje przeprowadzane można to uznać za sukces, co oznacza, że ​​terapia genowa jest sposób leczenia chorób, w przyszłości, to oczekuje się, że nie daleko.

Niestety, w naszym kraju, terapia genowa nie jest w najbardziej zaawansowanym stadium rozwoju, jesteśmy daleko w tyle pod tym względem od rozwiniętych krajów Europy i Ameryki. Pod wieloma względami było to konsekwencją faktu, że genetyka zostało zaniedbane w przeszłości. Podczas gdy w krajach zachodnich to nauka badano i opracowany w ZSRR zareagował lekceważąco, a zatem musi teraz nadrobić zaległości.